Đầu tháng 8 năm 2026, cơ quan quản lý của Mỹ FDA đã phê duyệt oeporexin (Orzeyful) của công ty Takeda — loại thuốc đầu tiên trong lịch sử điều trị chứng buồn ngủ bệnh lý, tức narcolepsy type 1, không phải chỉ điều trị triệu chứng mà điều trị nguyên nhân gây bệnh. Các nhà phân tích Morgan Stanley ước tính thị trường tiềm năng cho nhóm thuốc này sẽ tăng lên 16 tỷ USD vào năm 2035, theo The Economist. Tuy nhiên, tiềm năng ứng dụng của các thuốc kiểu này còn rộng hơn nhiều — các nhà khoa học hy vọng chúng cũng sẽ giúp điều trị các rối loạn giấc ngủ khác, cũng như những bệnh phổ biến như hội chứng thiếu hụt chú ý và tăng động (ADHD) và trầm cảm. Về tiềm năng, điều này có thể trở thành bước đột phá tương tự như việc phát hiện các thuốc giảm cân dựa trên GLP-1, như Ozempic. Theo dõi ai trong cuộc đua này?

Câu đố về giấc ngủ

Con người dành khoảng một phần ba cuộc đời cho giấc ngủ, nhưng cho đến nay phần lớn cơ chế vận hành vẫn còn là bí ẩn. Con người đã đoán ra sức mạnh của giấc ngủ từ rất lâu trước khi khoa học thần kinh ra đời. Như Aristotle đã viết trong chuyên luận “Về giấc ngủ và sự thức tỉnh”, giấc ngủ là hệ quả tự nhiên của nhận thức, vì các cơ quan cảm giác cần được nghỉ ngơi theo chu kỳ. Còn Hippocrates và các học trò của ông lại cho rằng giấc ngủ là điều cần thiết để duy trì sức khỏe con người. Việc lý giải giấc mơ cũng từng được sử dụng như một công cụ để chẩn đoán và điều trị các tình trạng xuất phát từ cảm nhận bên trong.

Khoa học hiện đại đồng thuận về tầm quan trọng của giấc ngủ, nhưng chỉ đến năm 1953 — khi người ta phát hiện ra giai đoạn “giấc ngủ REM” nơi chúng ta nhìn thấy giấc mơ — thì mới rõ: não đang ngủ không tắt hẳn, mà chỉ được chuyển sang một chế độ khác.

Những rối loạn của chế độ này là vấn đề y tế phổ biến nhất và đồng thời cũng “vô hình” nhất. Một mặt là chứng mất ngủ, thứ mà gần như cứ bốn người trưởng thành trên thế giới thì có một người gặp phải. Mặt còn lại là “đối cực” của nó: narcolepsy — khi một người bất ngờ thiếp đi vào ban ngày và đôi khi ngay đúng thời điểm không phù hợp nhất. Đôi khi còn kèm cataplexy — “tắt” đột ngột các cơ của cơ thể. Bệnh nhân có thể đang cười trước một câu đùa — rồi bỗng ngã lăn ra sàn vì cơ bắp không còn hoạt động. Cơ chế này (một trong nhiều cơ chế phức tạp điều hòa giấc ngủ và sự thức tỉnh) giúp ban đêm không “đánh chồng/vợ” hết mình nếu bạn nằm mơ thấy mình, chẳng hạn, đang chống lại con báo. Nhưng ở một số người, cơ chế đó lại bật lên vào ban ngày và nguyên nhân vì sao lại xảy ra điều đó, trong thời gian dài đã chưa được biết.

Niềm vui của loài chó

Lời giải đến từ nơi mà người ta không ngờ tới — từ… chó. Theo phần tổng quan trên Frontiers in Neuroscience, vào những năm 1970 tại Stanford người ta đã nuôi một đàn chó mang tính di truyền của narcolepsy: chó sẽ thiếp đi vì vui sướng khi nhìn thấy đồ ăn, gần như ngã rạp xuống đất. Nhà thần kinh học người Pháp trẻ tuổi Emmanuel Minyo đã đến California để nghiên cứu những con chó này. Chi tiết đáng yêu: đến nay anh vẫn nuôi ở nhà một con Chihuahua mắc narcolepsy tên Watson từ chính đàn đó, theo The Wall Street Journal. Trong suốt 10 năm, anh tìm kiếm nguyên nhân đứng sau căn bệnh và cuối cùng phát hiện ra rằng ở những bệnh nhân narcolepsy type 1 (NT1) đơn giản là não không có các nơ-ron tạo ra một peptid nhỏ — orexin (còn được gọi là hypocretin).

Tuy nhiên, hiểu được nguyên nhân gây bệnh là một chuyện, còn tìm ra thuốc chữa nó lại là chuyện hoàn toàn khác.

Công ty dược Nhật Bản Takeda đã mất 15 năm để tìm kiếm trước khi tạo ra oeporexin. Thuốc có tác dụng phụ — mất ngủ và đi tiểu thường xuyên hơn ở khoảng một phần ba bệnh nhân — nhưng chúng được xem là có thể chịu được: hơn 95% số bệnh nhân hoàn tất nghiên cứu đồng ý tiếp tục dùng thuốc, theo Nature.

Tyler Chapman 19 tuổi ở Tennessee ngủ 16 giờ mỗi ngày, thử 13 loại thuốc khác nhau và uống lượng tương đương 10 tách cà phê mỗi ngày. Sau đó, anh trở thành tình nguyện viên trong một thử nghiệm lâm sàng của thuốc mới — và chỉ vài phút sau khi uống viên thuốc, như chính anh kể với WSJ, “cơ thể tôi như được cắm vào ổ điện — lần đầu tiên sau mười năm tôi cảm thấy mình thực sự sống”.

Kết quả khách quan cũng gây ấn tượng. Với bệnh nhân NT1, họ được cho làm xét nghiệm giúp duy trì sự tỉnh táo: ngồi trong một căn phòng tối, yên tĩnh và không được ngủ. Người khỏe mạnh có thể chịu được 30–35 phút. Bệnh nhân NT1 — khoảng 4 phút. Sau 12 tuần dùng oeporexin, thời gian tiềm từ giấc ngủ trung bình tăng từ 4 lên 20 phút — tức là bệnh nhân đã quay lại gần như trong khoảng bình thường. Các cơn cataplexy giảm khoảng ba lần. Minyo, người dẫn các nghiên cứu cuối cùng của Takeda tại Stanford, gọi đây là “một cuộc cách mạng hoàn toàn: lần dùng thuốc đầu tiên — như thể bật đèn trong phòng”.

Các thuốc cũ cho narcolepsy — các chất kích thích như modafinil hoặc amphetamine — làm tăng hoạt động của một số chất dẫn truyền thần kinh riêng biệt (dopamine, noradrenaline), nhờ đó cải thiện sự tỉnh táo nhưng có thể gây lo âu, tăng huyết áp và nguy cơ lệ thuộc. Oeporexin hoạt động như “nhạc trưởng” điều phối đồng thời nhiều hệ thống của sự thức tỉnh, tờ The Economist giải thích. Thay vì kéo từng sợi dây đàn một cách riêng lẻ, thuốc đưa cả dàn nhạc về sự phối hợp nhịp nhàng. Vì vậy tiềm năng bị lạm dụng cũng thấp hơn.

Trò chơi bắt đầu

Bản thân narcolepsy type 1 là một căn bệnh khá hiếm. Theo ước tính của Takeda tại Mỹ, có khoảng 60.000 bệnh nhân đã được chẩn đoán và khoảng chừng đó nữa là chưa được chẩn đoán. Nhưng thụ thể orexin của não không chỉ liên quan đến giấc ngủ: chúng còn điều hòa hệ thống phần thưởng và động lực, sự chú ý và trương lực chung. Từ đó mà có khẩu vị của các công ty dược.

Mục tiêu rõ ràng đầu tiên nằm ngoài bệnh narcolepsy là ADHD. Theo bác sĩ tâm thần và nhà nghiên cứu từ Đại học Columbia (Mỹ) Ryan Sultan, căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 366 triệu người trưởng thành trên toàn thế giới — và 85% trong số đó thậm chí chưa được chẩn đoán. Trẻ em và thanh thiếu niên dưới 20 tuổi còn khoảng 47 triệu nữa, và chỉ tính những em đã được chẩn đoán. Thị trường thuốc điều trị ADHD hiện đại có quy mô 17 tỷ USD/năm, với triển vọng tăng lên 24 tỷ USD vào năm 2030, theo The Business Research Company.

Nếu nhìn rộng hơn — nói chung mọi rối loạn giấc ngủ, bao gồm cả mất ngủ — thì quy mô còn ấn tượng hơn nhiều. Một tổng quan hệ thống được công bố năm 2025 trên Sleep Medicine Reviews ước tính tỷ lệ phổ biến toàn cầu của chứng mất ngủ có tính lâm sàng: 852 triệu người trưởng thành, tương đương 16,2% dân số thế giới, cộng thêm 415 triệu người nữa mắc dạng nặng. Tổng thị trường thuốc cho các rối loạn giấc ngủ được ước tính là 33 tỷ USD và sẽ tăng 14% mỗi năm, với triển vọng đạt 65 tỷ USD vào năm 2030. Narcolepsy với mức thị trường hiện tại 3 tỷ USD thậm chí không phải là phần nổi của tảng băng. Giờ thì cũng hiểu vì sao giám đốc điều hành của startup Centessa phát triển các orexin lại gọi trực tiếp nhóm này là “GLP-1 của khoa học thần kinh”. Nhân tiện, thị trường thuốc điều trị đái tháo đường và béo phì dựa trên GLP-1 được ước tính 80 tỷ USD, với dự báo tăng lên 185 tỷ USD vào năm 2033.

Cuộc đua đã bắt đầu. Tháng 3 năm 2026, Eli Lilly công bố mua Centessa Pharmaceuticals với giá 6,3 tỷ USD (tính cả các khoản thanh toán bổ sung có thể lên tới 7,8 tỷ USD) để lấy klem inorexin — orexin từ các dạng narcolepsy khác nhau — hiện đã ở giai đoạn III cuối cùng của các thử nghiệm lâm sàng.

Alkermes với thuốc alicorexin điều trị mọi loại narcolepsy cũng đã ở giai đoạn III, đồng thời ở giai đoạn I hãng đang thử nghiệm các phân tử tiềm năng để điều trị ADHD.

Tính đến nay, theo Nature, có 11 loại thuốc dựa trên orexin đang ở các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác nhau — và hiển nhiên, đây chỉ mới là sự khởi đầu.

Hiện nay Takeda đang dẫn đầu, nhưng như chúng ta biết, kẻ đi tiên phong không phải lúc nào cũng hái quả ngọt. Novo Nordisk là công ty đầu tiên đưa ra thị trường các thuốc điều trị đái tháo đường và béo phì dựa trên GLP-1, còn chính Ozempic đã biến công ty Đan Mạch thành huyền thoại. Tuy nhiên, hiện nay phần lớn thị phần lại thuộc về Eli Lilly — tại Mỹ, công ty này có 61% thị trường, so với 39% của Novo, theo CNBC.

Câu chuyện với các orexin có thể lặp lại: Takeda đã ghi tên mình vào lịch sử, nhưng Lilly với khoản đặt cược trị giá 7,8 tỷ USD vào Centessa và các chỉ định rộng hơn hoàn toàn có thể giành lại vị trí dẫn đầu. Hoặc có thể sẽ có thêm một ai khác mà đến nay chúng ta chưa biết — dù thế nào đi nữa, câu chuyện về orexin là mạch truyện mà cả thế giới sẽ theo dõi với sự quan tâm rất lớn. Và với hy vọng cuối cùng có thể thoát khỏi trầm cảm và ngủ ngon một cách bình thường.

#WorldIsFullOfInterestingStories , #MedicalHealthNews

Với chúng tôi (trong nhóm này !), thường là chính những người (người đăng ký !) ở lại — vì họ đang tìm kiếm các tin tức mới mẻ và cập nhật, không muốn phải duyệt hàng chục trang web và các tờ báo tin tức khác nhau, và có thể đọc tất cả những điều thú vị nhất trong một dòng tin !!! 😉

Dành cho những độc giả tốt nhất — những tin tức hay nhất! Chúc bạn xem vui vẻ!!! 😊

Còn chúng tôi tạm thời sẽ tiếp tục tìm kiếm những tin tức mới mẻ và thú vị. 🤫