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Les actions de Rafael Holdings Inc, catégorie B (New York:RFL), ont chuté de 25% lors de la séance de préouverture mercredi après que la société a annoncé un échec de l’essai clinique de phase 3 de son médicament Trappsol Cyclo pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C : l’étude n’a pas atteint son critère de jugement principal.
Dans l’étude TransportNPC, à laquelle ont participé 94 patients, il a été établi que Trappsol Cyclo n’avait pas démontré de résultat statistiquement significatif sur le critère de jugement principal — le changement du score de l’échelle de sévérité clinique à 4 domaines de la maladie de NPC à la semaine 96. Le médicament a toutefois montré un effet thérapeutique favorable par rapport au placebo, en ralentissant la progression de la maladie de 64%, mais le résultat n’a pas atteint la significativité statistique : la valeur p était de 0,19.

Le prolongement de la vie n’est plus une simple conversation réservée aux futuristes et aux milliardaires qui discutent de l’immortalité sur un yacht. En 2026, il s’agit déjà d’un secteur d’investissement à part entière : des fonds de capital-risque, des conglomérats pharmaceutiques, des banques et des family offices y afflèrent.
D’après l’estimation de la Banque de développement eurasienne, le marché mondial des biotechnologies a déjà atteint environ 2 000 milliards de dollars et pourrait s’approcher de 5,9 billions de dollars d’ici 2034. Cela explique l’intérêt durable du capital pour le secteur de la longévité et les technologies qui l’accompagnent.

Début août 2026, le régulateur américain FDA a approuvé l’oveporéxone (Orzeyful) de la société Takeda — le premier médicament de l’histoire qui traite la somnolence pathologique, la narcolepsie de type 1, non pas ses symptômes, mais sa cause. Les analystes de Morgan Stanley estiment que le marché potentiel de tels médicaments atteindra 16 milliards de dollars d’ici 2035, écrit The Economist. Mais le potentiel d’application de ce type de médicaments est bien plus large : les scientifiques espèrent qu’ils aideront aussi à traiter d’autres troubles du sommeil, ainsi que des maladies aussi fréquentes que le syndrome d’hyperactivité avec déficit de l’attention (TDAH) et la dépression. Cela pourrait potentiellement constituer une percée comparable à la découverte de traitements contre la perte de poids basés sur le GLP-1, comme Ozempic. Qui suivre dans cette course ?

L’ajout de NUBEQA de Bayer à l’ADT et à la radiothérapie a réduit de 58 % le risque de métastases ou de décès (HR 0,42 ; p=0,0001) chez les patients atteints d’un cancer de la prostate récidivant à haut risque ; la survie sans métastases à 4 ans était de 95 % contre 88 % ; le profil de sécurité était conforme aux attentes.

Novo Nordisk est ouverte à la possibilité de rehausser le statut de sa cote américaine en passant à une cotation directe des actions à la Bourse de New York, a déclaré le PDG de l’entreprise, Mike Dubtbar, dans une interview accordée à Financial Times, publiée mercredi.
Le directeur de Dubtbar a déclaré voir des avantages dans une telle démarche, mais a précisé qu’à l’heure actuelle, la société n’examine pas activement cette idée.

Deutsche Bank a abaissé la note de Novo Nordisk (New York : NVO) (CSE : NOVOb) de « conserver » à « vendre » et a réduit l’objectif de cours des actions de 9 % — à 265 couronnes danoises contre 290 couronnes, invoquant des inquiétudes persistantes concernant le rythme de croissance de l’entreprise. Jeudi, les actions ont chuté de plus de 3 % lors des échanges à Copenhague.

Le cours de l’action Aardvark Therapeutics a chuté de 65 % le 23 octobre. Son médicament destiné à supprimer la sensation de faim chez les personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi n’a montré qu’un faible avantage par rapport au placebo, selon les données publiées d’un essai clinique de phase 3 interrompu prématurément. Ces résultats ne peuvent pas être considérés comme définitifs : en février, Aardvark avait suspendu les essais en raison de problèmes cardiaques chez l’un des participants, mais le 22 octobre, l’autorité de régulation américaine a autorisé leur reprise.

Акции Lexicon Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:LXRX) выросли более чем на 13% в ходе торгов в понедельник утром после того, как исследовательская компания с Уолл-стрит Cantor Fitzgerald начала аналитическое покрытие бумаги с позитивной оценкой. Брокер присвоил акциям биофармацевтической компании рейтинг «Выше рынка» и установил целевую цену на уровне $8,00, что отражает значительный потенциал роста, обусловленный продолжающейся поздней стадией кардиологической исследовательской программы компании.
Главным катализатором позитивного взгляда Cantor Fitzgerald является соtagliflozin — двойной ингибитор SGLT1/2 компании Lexicon, который в настоящее время проходит оценку в ключевом исследовании III фазы SONATA-HCM при гипертрофической кардиомиопатии (ГКМ). Аналитик Cantor Fitzgerald Стив Сидхаус подчеркнул, что набор участников в исследование завершён, что открывает путь к ключевому анализу данных, ожидаемому в первом квартале 2027 года.
Сидхаус выразил уверенность в механике исследования, указав, что обширная база прецедентных данных и убедительное механистическое обоснование свидетельствуют в пользу успешного результата. Несмотря на то что коммерциализация соtagliflozin, изначально одобренного для лечения сердечной недостаточности под торговым названием Inpefa, ранее была отложена компанией, переориентация на ГКМ представляет собой потенциально выгодный стратегический сдвиг.
Принципиально важно, что аналитики подчеркнули: соtagliflozin действует посредством механизма, полностью отличного от механизма ингибиторов сердечного миозина (ИСМ) — нынешней основы последних инноваций в лечении ГКМ. Поскольку протокол исследования SONATA-HCM допускает фоновую терапию ИСМ, соtagliflozin позиционируется как дополнение к существующим схемам лечения, а не как прямой конкурент.
В случае достижения конечных точек исследования III фазы Cantor Fitzgerald полагает, что соtagliflozin выйдет на рынок «практически без конкурентных ограничений» на уже сложившемся рынке лечения с многомиллиардным объёмом. На этом фоне целевая цена $8,00 отражает ожидания существенного роста оценки компании по мере того, как рынок всё активнее закладывает в стоимость актива вероятность клинического успеха в преддверии начала 2027 года.
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