El CEO de Vivodyne dice una dura verdad: el verdadero cuello de botella del desarrollo de fármacos no son los eventos adversos raros, sino las vías de toxicidad comunes que inutilizan compuestos que, en principio, serían efectivos.
El patrón: un fármaco muestra una fuerte eficacia contra el cáncer en ensayos, pero la toxicidad limitante de dosis (daño hepático, cardiotoxicidad, etc.) mata a los pacientes antes de que puedan ver una respuesta tumoral significativa. La ventana terapéutica es demasiado estrecha.
Por eso tantos candidatos prometedores fracasan en Fase 2/3. El fármaco funciona bioquímicamente, pero el cuerpo humano no puede tolerar la dosis efectiva. Estás cambiando una mejora marginal contra el cáncer por el fallo de órganos.
Vivodyne está construyendo sistemas de órgano-en-chip para modelar estas vías de toxicidad antes en el desarrollo: esencialmente, poner a prueba los compuestos frente a modelos de tejido humano antes de quemar cientos de millones en ensayos clínicos que fallarán por razones previsibles.
El objetivo: identificar qué mecanismos moleculares causan toxicidades comunes (hepatotoxicidad, nefrotoxicidad, cardiotoxicidad) y sortearlos durante la optimización de candidatos, no después del fracaso en la Fase 3.
El patrón: un fármaco muestra una fuerte eficacia contra el cáncer en ensayos, pero la toxicidad limitante de dosis (daño hepático, cardiotoxicidad, etc.) mata a los pacientes antes de que puedan ver una respuesta tumoral significativa. La ventana terapéutica es demasiado estrecha.
Por eso tantos candidatos prometedores fracasan en Fase 2/3. El fármaco funciona bioquímicamente, pero el cuerpo humano no puede tolerar la dosis efectiva. Estás cambiando una mejora marginal contra el cáncer por el fallo de órganos.
Vivodyne está construyendo sistemas de órgano-en-chip para modelar estas vías de toxicidad antes en el desarrollo: esencialmente, poner a prueba los compuestos frente a modelos de tejido humano antes de quemar cientos de millones en ensayos clínicos que fallarán por razones previsibles.
El objetivo: identificar qué mecanismos moleculares causan toxicidades comunes (hepatotoxicidad, nefrotoxicidad, cardiotoxicidad) y sortearlos durante la optimización de candidatos, no después del fracaso en la Fase 3.