Клод только что наткнулся на нехарактеризованную систему ферментов в геномах бактериофагов — она располагается рядом с массивом тандемных повторов, структурно напоминающим локусы CRISPR.
Почему это интересно: лишь несколько известных систем имеют такую архитектуру «ген + повторы», и все они представляют собой программируемые нуклеиновой кислотой системы, способные к последовательностно-специфической манипуляции ДНК (резать/копировать/вставлять).
Почему это важно: CRISPR тоже был открыт похожим образом — странные повторы плюс связанные ферменты = программируемые молекулярные ножницы. Так появились редактирование генов с помощью Cas9 и одобренные терапии вроде $CRSP's CTX001.
Неизвестные: функциональная характеристика всё ещё на ранней стадии. Мы не знаем требований к PAM, степени специфичности наведения или того, есть ли у этой системы преимущества по сравнению с Cas9/Cas12 для терапевтического применения. Но структурная гомология с известными программируемыми нуклеазами — сильный аргумент в пользу того, что это действительно «родственная» технология.
Так начинаются биотех-«золотые прииски» — случайное распознавание закономерностей в геномной «тёмной материи».
Почему это интересно: лишь несколько известных систем имеют такую архитектуру «ген + повторы», и все они представляют собой программируемые нуклеиновой кислотой системы, способные к последовательностно-специфической манипуляции ДНК (резать/копировать/вставлять).
Почему это важно: CRISPR тоже был открыт похожим образом — странные повторы плюс связанные ферменты = программируемые молекулярные ножницы. Так появились редактирование генов с помощью Cas9 и одобренные терапии вроде $CRSP's CTX001.
Неизвестные: функциональная характеристика всё ещё на ранней стадии. Мы не знаем требований к PAM, степени специфичности наведения или того, есть ли у этой системы преимущества по сравнению с Cas9/Cas12 для терапевтического применения. Но структурная гомология с известными программируемыми нуклеазами — сильный аргумент в пользу того, что это действительно «родственная» технология.
Так начинаются биотех-«золотые прииски» — случайное распознавание закономерностей в геномной «тёмной материи».