Ключевые моменты
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Fayuvi от Ultragenyx, что стало первой терапией, направленной на устранение первопричины синдрома Санфилиппо типа A
Акции Ultragenyx (RARE) взлетели на 13% и достигли $14.50 в ходе торгов в четверг после важной регуляторной вехи
Лечение проводится в виде однократной генной терапии посредством внутривенной инфузии с использованием модифицированного вирусного вектора для проникновения через гематоэнцефалический барьер
Участники исследования, получавшие Fayuvi, показали преимущество в 23,5 пункта в когнитивных оценках по сравнению с участниками без лечения
Одобрение представляет собой вторую геннотерапию Ultragenyx, получившую регуляторное разрешение, и знаменует собой шестую в целом отметку компании в FDA
Акции Ultragenyx (RARE) выросли на 13% и закрылись в четверг на уровне $14,50 после решения FDA одобрить Fayuvi — прорывную геннотерапевтическую терапию, предназначенную для лечения синдрома Санфилиппо типа A, разрушительного наследственного заболевания, вызывающего прогрессирующее неврологическое ухудшение у педиатрических пациентов.
До сих пор у семей, затронутых этим состоянием, не было вариантов для борьбы с болезнью на ее источнике. Медицинские специалисты могли ограничиваться лечением симптомов по мере их появления.
Механизм действия Fayuvi заключается в устранении критического дефицита фермента сульфамидызы. Когда этот фермент отсутствует или его недостаточно, гепарансульфат — сложное сахароподобное соединение — накапливается в тканях мозга, запуская продолжающееся разрушение клеток и неврологическое ухудшение.
Введение предусматривает одну внутривенную инфузию, которая непосредственно доставляется в систему кровообращения пациента. Терапия использует AAV9 — генетически модифицированный вирус, созданный для безопасной транспортировки терапевтического материала через гематоэнцефалический барьер и в центральную нервную систему.
Регуляторное решение опиралось на клинические данные, охватывающие до восьми лет наблюдения за пациентами. Данные показали, что у детей, получавших Fayuvi, результаты когнитивной оценки были на 23,5 пункта выше по сравнению с теми, кто не получал лечение.
Дополнительно ученые измерили концентрации гепарансульфата непосредственно в образцах спинномозговой жидкости. Результаты показали, что терапия обеспечивала продолжающееся снижение вредного вещества у пациентов, получивших лечение.
Регуляторное одобрение и доступ пациентов
Распределение Fayuvi будет ограничено сертифицированными центрами квалифицированного лечения — специализированными медицинскими учреждениями, оснащенными и сертифицированными для проведения генной терапии. Ultragenyx ожидает запустить онлайн-ресурс в течение нескольких дней, чтобы помочь семьям определить одобренные места для введения.
Биотехнологическая компания прогнозирует, что первые поставки продукта в эти сертифицированные центры начнутся в течение окна от 30 до 60 дней. Согласно оценкам компании, примерно 3 000–5 000 детей на доступных рынках в настоящее время живут с синдромом Санфилиппо типа A.
Без вмешательства пациенты обычно доживают примерно до 15 лет. Этот мрачный статистический факт подчеркивает исключительную важность регуляторного прорыва в четверг для семей, сталкивающихся с этим диагнозом.
Производственная инфраструктура и ключевые вехи компании
Производство препарата Фаюви осуществляется на двух специализированных производственных площадках, расположенных в Массачусетсе и Огайо. Эта двухплощадочная стратегия направлена на обеспечение надежных поставок терапии по мере возникновения спроса.
Одобрение в четверг стало второй генной терапией в портфеле Ultragenyx, получившей рыночное разрешение, и довело общее число одобрений FDA компании до шести. Организация систематически расширяет свой портфель терапии редких заболеваний в последние годы.
Регуляторное одобрение последовало после всесторонней оценки FDA клинических данных: исследователи отслеживали как когнитивные исходы, так и биохимические показатели на протяжении всего периода исследования.
Хотя Ultragenyx пока не раскрывала цены на Fayuvi, одноразовые генные терапии обычно устанавливают существенные прайс-листы, отражающие их сложные требования к производству и формат однократного введения.
Сертифицированные центры лечения получили возможность размещать заказы на терапию сразу после объявления об одобрении в четверг.
Публикация Ultragenyx (RARE) Shares Surge 13% on Groundbreaking Gene Therapy FDA Green Light впервые появилась на Blockonomi.