Principais pontos
As ações da uniQure despencaram 48% para US$ 20,50 durante as negociações de pré-mercado na terça-feira.
A queda foi desencadeada por novos dados divulgados referentes a 48 meses do ensaio da terapia gênica AMT-130.
O tratamento demonstrou uma redução de 44% na progressão da doença de Huntington em 48 meses, mas não conseguiu atingir significância estatística.
A empresa mantém confiança em sua submissão ao FDA, que se baseia em resultados robustos de 36 meses de todos os 15 participantes do ensaio em alta dose.
No início deste mês, a uniQure protocolou uma Solicitação de Licença de Biológicos junto ao FDA, buscando aprovação acelerada.
As ações da uniQure despencaram 48% para US$ 20,50 no pré-mercado de terça-feira após o anúncio da empresa holandesa de biotecnologia sobre resultados clínicos atualizados para seu tratamento experimental de doença de Huntington.
A terapia gênica experimental, designada AMT-130, busca desacelerar o avanço dessa devastadora condição neurológica ao reduzir as concentrações de uma proteína nociva no cérebro.
De acordo com uma avaliação de 48 meses de 12 pacientes recebendo a dose alta, o AMT-130 demonstrou uma redução de 44% no avanço da doença. No entanto, esse resultado não atingiu o limite predeterminado para significância estatística.
Os resultados decepcionantes marcam uma reversão dramática em relação a junho, quando a uniQure anunciou planos de buscar autorização regulatória para o tratamento. O sentimento dos investidores era decididamente positivo naquele momento.
Detalhando as Mais Recentes Conclusões Clínicas
Pesquisadores da uniQure avaliaram os participantes do estudo em comparação com um grupo de controle externo. À medida que o estudo avançava, as taxas de desistência aumentaram dentro dessa população de controle.
Isso criou uma base de comparação composta predominantemente por indivíduos cuja condição avançava naturalmente a uma taxa mais lenta. Segundo a empresa, essa mudança na composição pode ter distorcido os achados de 48 meses.
A biotech destacou uma avaliação alternativa de 36 meses como um ponto de referência mais confiável. Essa avaliação incluiu todos os 15 participantes do braço em dose alta e alcançou robustez estatística.
Uma revisão adicional de 36 meses, focada apenas em 12 sujeitos em dose alta, revelou uma desaceleração de 80% no avanço da doença. Esse cálculo utilizou informações coletadas até 30 de junho de 2026.
A empresa enfatizou que os participantes demonstraram boa tolerabilidade em ambos os níveis de dosagem analisados. Não foram identificadas preocupações de segurança como fator contribuinte para a reação do mercado de terça-feira.
Caminho RegulatÓrio e Envolvimento com a FDA
No início deste mês, a uniQure protocolou uma Solicitação de Licença de Biológicos (Biologics License Application) junto à FDA. O pedido busca aprovação acelerada para o AMT-130, cientificamente conhecido como ifezuntirgene inilparvovec.
A submissão regulatória foi elaborada com base no conjunto de dados de 36 meses, e não na análise mais recente de 48 meses. A empresa observou que autoridades da FDA confirmaram durante uma consulta de junho que desfechos de 36 meses de 12 participantes em dose alta constituiriam evidência adequada para o protocolo.
A agência reguladora já havia manifestado reservas sobre o programa. No ano anterior, a FDA concluiu que evidências das Fases I e II eram insuficientes para justificar uma submissão e recomendou a realização de um estudo adicional tão recente quanto março.
A doença de Huntington é uma condição hereditária com fatalidade universal. Atualmente, não existem terapias aprovadas que alterem o curso da doença; as intervenções disponíveis apenas tratam do manejo sintomático.
A uniQure dedicou quase dez anos ao desenvolvimento do AMT-130. O programa representa o ativo central do portfólio de desenvolvimento da empresa.
No anúncio de terça-feira, a uniQure destacou que a atualização segue clinicamente relevante para pacientes que consideram a ausência de terapias modificadoras da doença alternativas. Os resultados completos do estudo serão divulgados em uma conferência científica que se aproxima.
A acentuada queda de terça-feira representa o que se espera ser a maior perda percentual em uma única sessão da uniQure desde novembro, com base em informações do Dow Jones Market Data.
A matéria “A ação da uniQure (QURE) despenca 48% com resultados decepcionantes do teste de Huntington” apareceu primeiro no Blockonomi.