Las acciones de Rafael Holdings Inc Clase B (Nueva York:RFL) cayeron un 25% en la sesión de operaciones previas a la apertura del miércoles después de que la empresa informara un revés en el ensayo clínico de fase 3 del fármaco Trappsol Cyclo para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C: el estudio no alcanzó el criterio de valoración primario.
En el estudio TransportNPC, en el que participaron 94 pacientes, se determinó que Trappsol Cyclo no mostró un resultado estadísticamente significativo en el criterio de valoración primario —el cambio en la puntuación de la escala de gravedad clínica de NPC de 4 dominios— en la semana 96. El fármaco mostró un efecto terapéutico favorable frente a placebo, ralentizando la progresión de la enfermedad en un 64%, pero el resultado no alcanzó significancia estadística: el valor p fue de 0,19.
No obstante, el análisis preestablecido en el subgrupo de pacientes que recibieron terapia concomitante con miglustat y/o leucina —aproximadamente el 83% de los participantes del estudio— mostró un efecto estadísticamente significativo. En este subgrupo de 78 pacientes, Trappsol Cyclo ralentizó la progresión de la enfermedad en un 71% frente a placebo en la semana 96, con un valor p de 0,046.
El fármaco demostró un perfil de seguridad bien tolerado, consistente con los datos de estudios previos, sin nuevas señales de seguridad. Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento se registraron en el 93,8% de los pacientes que recibieron Trappsol Cyclo, frente al 100% en el grupo placebo. Los acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento se observaron con una frecuencia comparable en ambos grupos: 3,1% y 3,3%, respectivamente.
Rafael Holdings también realizó un análisis separado de supervivencia global, comparando a los pacientes con la forma infantil de la enfermedad de Niemann-Pick que recibieron Trappsol Cyclo con grupos de control externos emparejados del Registro Internacional de la enfermedad de Niemann-Pick. El análisis mostró que el tratamiento se asoció con una reducción del riesgo de mortalidad del 85% en comparación con el grupo de control.
Basándose en la reunión previa con la FDA en el marco del procedimiento pre-NDA, la compañía sigue planeando presentar la solicitud de registro de un nuevo medicamento en el cuarto trimestre de 2026.