A principios de agosto de 2026, el regulador estadounidense FDA aprobó la opecorextona (Orzeyful) de la empresa Takeda: el primer medicamento de la historia que trata la somnolencia patológica, es decir, la narcolepsia tipo 1, y no sus síntomas, sino su causa. Los analistas de Morgan Stanley estiman que el mercado potencial de este tipo de fármacos crecerá hasta 16.000 millones de dólares para 2035, informa The Economist. Sin embargo, el potencial de aplicación de medicamentos de este tipo es mucho más amplio: los científicos esperan que ayuden a tratar también otros trastornos del sueño, así como enfermedades tan comunes como el trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) y la depresión. En potencia, esto podría convertirse en un avance comparable al descubrimiento de fármacos para adelgazar basados en GLP-1, como Ozempic. ¿A quién seguir en esta carrera?
El misterio del sueño
Dormimos aproximadamente una tercera parte de la vida, pero los principios de funcionamiento de este mecanismo aún en gran medida siguen siendo un misterio. La gente ya intuía la fuerza del sueño mucho antes de que surgiera la ciencia de la neurobiología. Como escribió Aristóteles en su tratado «Sobre el sueño y la vigilia», el sueño es una consecuencia natural de la percepción, porque los órganos sensoriales necesitan descanso periódico. Y Hipócrates y sus discípulos consideraban el sueño necesario para mantener la salud humana. La interpretación de los sueños también se utilizaba como herramienta para diagnosticar y tratar afecciones causadas por sensaciones internas.
La ciencia moderna está de acuerdo con la importancia del sueño, pero solo en 1953, cuando se descubrió la fase de «sueño rápido», en la que vemos sueños, quedó claro: el cerebro que duerme no está apagado, sino simplemente cambiado a otro modo.
Las alteraciones de este régimen son el problema médico más masivo y, al mismo tiempo, el más «invisible». Por un lado, está el insomnio con el que se enfrenta casi uno de cada cuatro adultos en el mundo. Por el otro, su antípoda en espejo: la narcolepsia, cuando una persona se queda dormida de repente durante el día y a veces en el momento menos adecuado. A veces también se acompaña de cataplejía, un «apagado» repentino de los músculos del cuerpo. El paciente puede estar riéndose de un chiste — y de pronto caer al suelo porque sus músculos fallaron. Este mecanismo (uno de muchos en la compleja regulación del sueño y la vigilia) permite no estar a golpes con toda la fuerza al marido/a por la noche si, por ejemplo, soñaste que te defiendes de un leopardo. Pero en algunas personas ese mecanismo se activa de repente durante el día y la causa de ello durante mucho tiempo fue desconocida.
La alegría de los perros
La respuesta llegó de donde no se esperaba: de los perros. Como describe una revisión en Frontiers in Neuroscience, en la década de 1970 en Stanford se mantenía una colonia de perros con narcolepsia hereditaria: los perros se quedaban dormidos de alegría al ver comida, literalmente cayéndose de sueño. El joven neurobiólogo francés Emmanuel Minьo viajó a California para estudiar a esos perros. Un detalle tierno: él todavía tiene en casa una chihuahua narcoléptica llamada Watson, de aquella misma colonia, escribe The Wall Street Journal. Durante diez años buscó la causa detrás de la enfermedad y, al final, descubrió que en los pacientes con narcolepsia tipo 1 (NT1) simplemente no hay neuronas en el cerebro que produzcan un pequeño péptido: la orexina (también conocida como hipocretina).
Sin embargo, entender la causa de la enfermedad es una cosa, y encontrarle un medicamento es completamente otra.
La farmacéutica japonesa Takeda invirtió quince años en buscar antes de crear la ovecorextona. El fármaco tiene efectos secundarios — insomnio y micción más frecuente en aproximadamente un tercio de los pacientes —, pero resultaron tolerables: más del 95% de los pacientes que completaron el estudio aceptaron seguir tomando el medicamento, escribe Nature.
Tyler Chapman, de 19 años, dormía 16 horas al día, probó 13 medicamentos diferentes y bebía un equivalente a 10 tazas de café al día. Luego se convirtió en voluntario en un ensayo clínico de un nuevo fármaco y, a los pocos minutos de tomar la tableta, como contó él mismo a WSJ, «mi cuerpo como si lo hubieran conectado a un enchufe — por primera vez en diez años me sentí vivo».
Los resultados objetivos también impresionan. A los pacientes con NT1 se les propuso una prueba de mantenimiento de la vigilia: sentarse en una habitación oscura y silenciosa y no dormirse. Una persona sana aguanta 30–35 minutos. Un enfermo de NT1 — alrededor de 4 minutos. Tras 12 semanas de tomar ovecorextona, la latencia media del sueño aumentó de 4 a 20 minutos, es decir, los pacientes volvieron prácticamente al rango normal. Las crisis de cataplejía se redujeron aproximadamente en tres veces. Minьo, que dirigió las investigaciones finales de Takeda en Stanford, lo llama una «revolución total: la primera toma del medicamento es como encender la luz en una habitación».
Los fármacos antiguos para la narcolepsia — estimulantes como modafinilo o anfetaminas — estimulaban neurotransmisores específicos (dopamina, noradrenalina), lo que mejoraba la vigilia, pero podía provocar ansiedad, aumentar la presión arterial y el riesgo de dependencia. La ovecorextona funciona como «director de orquesta», que coordina de inmediato varios sistemas de vigilia, explica la revista The Economist. En lugar de tirar de una cuerda por separado, el medicamento devuelve a toda la orquesta la sincronía. De ahí también el menor potencial de abuso.
Empieza el juego
La narcolepsia tipo 1 en sí es una enfermedad bastante rara. Según una estimación de Takeda en EE. UU., hay unos 60 mil pacientes diagnosticados y aproximadamente el mismo número de personas no diagnosticadas. Pero los receptores de orexina del cerebro no solo se encargan del sueño: también regulan el sistema de recompensa y motivación, la atención y el tono general. De ahí el apetito de las farmacéuticas.
Первый очевидный мишень за пределами нарколепсии — ТДВГ. Этим заболеванием по данным психиатра и исследователя из Колумбийского университета (EE. UU.) Райана Султана, страдают около 366 млн adultos en el mundo — и 85% из них даже не диагностированы. Детей и подростков до 20 лет еще около 47 млн y eso solo aquellos a los que ya se les ha diagnosticado. El mercado moderno de fármacos para la TДВГ — $17 mil millones al año, con perspectivas de crecimiento hasta $24 mil millones para 2030, lo estima The Business Research Company.
Si ampliamos el enfoque, en general todos los trastornos del sueño, incluido el insomnio, hacen que la escala sea todavía más impresionante. Una revisión sistemática publicada en 2025 en Sleep Medicine Reviews estimó la prevalencia global del insomnio clínico: 852 millones de adultos, o 16,2% de la población del planeta, y además otros 415 millones con una forma grave. El mercado total de medicamentos para trastornos del sueño se estima en $33 mil millones y crecerá un 14% al año, con la perspectiva de alcanzar $65 mil millones para 2030. La narcolepsia, con su mercado actual de $3 mil millones, ni siquiera es la punta del iceberg. Ahora se entiende por qué el director general de la startup Centessa que desarrolla orexinas, Mario Akkardi, llama directamente a esta clase «GLP-1 de las neurociencias». El mercado de fármacos para la diabetes y la obesidad basados en GLP-1, por cierto, se estima en $80 mil millones, con un pronóstico de crecimiento hasta $185 mil millones para 2033.
La carrera ya está en marcha. Eli Lilly anunció en marzo de 2026 la compra de Centessa Pharmaceuticals por $6,3 mil millones (con posibles pagos adicionales — hasta $7,8 mil millones) para lograr la cleminorextona, la orexina de distintos tipos de narcolepsia, que ya se encuentra en la fase III final de los ensayos clínicos.
Alkermes, con su medicamento alicorextona para tratar todos los tipos de narcolepsia, también ya está en fase III, y además en fase I prueba moléculas prometedoras para el tratamiento del TДВГ.
Según Nature, actualmente hay 11 medicamentos basados en orexinas en distintas etapas de ensayos clínicos y, evidentemente, esto solo es el comienzo.
Ahora lidera Takeda, pero, como sabemos, el pionero no siempre se lleva el botín. Novo Nordisk fue la primera en sacar al mercado medicamentos para diabetes y obesidad basados en GLP-1, y el mismo Ozempic hizo leyenda a la empresa danesa. Sin embargo, hoy en día la mayor parte la captura Eli Lilly: en EE. UU. tiene el 61% del mercado, frente al 39% de Novo, escribe CNBC.
Con las orexinas la historia podría repetirse: Takeda inscribió su nombre en la historia, pero Lilly, con su apuesta de $7,8 mil millones por Centessa y con indicaciones más amplias, perfectamente podría arrebatar el liderazgo. ¿O será alguien más, de quien aún no sabemos? En cualquier caso, la historia de las orexinas es el argumento que todo el mundo seguirá con enorme interés. Y con la esperanza, por fin, de salir de la depresión y dormir bien.
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