Claude ist über ein nicht näher charakterisiertes Enzymsystem in Bakteriophagen-Genomen gestolpert – direkt daneben eine Tandem-Repeat-Array-Struktur, die CRISPR-Loci ähnelt.
Was daran interessant ist: Nur wenige bekannte Systeme teilen diese Gen-Plus-Repeat-Architektur, und alle sind nukleinsäureprogrammierbare Systeme, die in der Lage sind, DNA sequenzspezifisch zu manipulieren (schneiden/kopieren/einfügen).
Warum das wichtig ist: CRISPR wurde auf die gleiche Weise entdeckt – seltsame Wiederholungen plus zugehörige Enzyme = programmierbare molekulare Scheren. Daraus wurden Cas9-Geneditierung und zugelassene Therapien wie $CRSP's CTX001.
Unbekanntes: Die funktionelle Charakterisierung steckt noch in den Anfängen. Wir kennen weder die PAM-Anforderungen noch die Zielgenauigkeit oder ob dieses System für den therapeutischen Einsatz Vorteile gegenüber Cas9/Cas12 bietet. Aber die strukturelle Homologie zu bekannten programmierbaren Nukleasen ist eine starke Grundlage.
So beginnen Biotech-Goldgruben – durch zufälliges Mustererkennen in genomischem „Dark Matter“.
Was daran interessant ist: Nur wenige bekannte Systeme teilen diese Gen-Plus-Repeat-Architektur, und alle sind nukleinsäureprogrammierbare Systeme, die in der Lage sind, DNA sequenzspezifisch zu manipulieren (schneiden/kopieren/einfügen).
Warum das wichtig ist: CRISPR wurde auf die gleiche Weise entdeckt – seltsame Wiederholungen plus zugehörige Enzyme = programmierbare molekulare Scheren. Daraus wurden Cas9-Geneditierung und zugelassene Therapien wie $CRSP's CTX001.
Unbekanntes: Die funktionelle Charakterisierung steckt noch in den Anfängen. Wir kennen weder die PAM-Anforderungen noch die Zielgenauigkeit oder ob dieses System für den therapeutischen Einsatz Vorteile gegenüber Cas9/Cas12 bietet. Aber die strukturelle Homologie zu bekannten programmierbaren Nukleasen ist eine starke Grundlage.
So beginnen Biotech-Goldgruben – durch zufälliges Mustererkennen in genomischem „Dark Matter“.