Chỉ trong một đêm, vốn hóa tăng vọt 44,5 tỷ USD, giá cổ phiếu trong một ngày nhảy 177%—đây không phải là kiểu “cổ phiếu meme” được thổi phồng, mà là một kịch bản hoàn toàn có thật mà công ty công nghệ sinh học Moderna (Moderna) của Mỹ đã trình diễn vào ngày 19 tháng 8.
Kích hoạt cơn sốt đầu tư điên cuồng này chính là một từ khóa khiến vô số người phấn khích: “thành công thử nghiệm lâm sàng giai đoạn ba vắc-xin ung thư mRNA”. Duy nhất toàn cầu.
Ngay sau đó, Musk đã thốt lên trên mạng xã hội: “Công nghệ mRNA biến việc chữa khỏi bệnh thành một vấn đề giống như phần mềm.”
Nghe giống như phần mở đầu của một bộ phim khoa học viễn tưởng. Nhưng đừng vội kích động—hãy tách sự việc này ra để nhìn cho rõ.
Rốt cuộc đã xảy ra điều gì?
Moderna đã hợp tác với tập đoàn dược phẩm lớn Merck (Merck & Co) để phát triển một loại vắc-xin ung thư mRNA cá nhân hoá có tên là intismeran autogene. Vắc-xin này kết hợp với thuốc miễn dịch “bom tấn” của Merck là Keytruda (thuốc K) đã đạt điểm cuối chính trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 có tên INTerpath-001.
Thử nghiệm đã tuyển 1.137 bệnh nhân u ác tính (melanoma) ác tính da có nguy cơ cao sau khi cắt bỏ phẫu thuật. Kết quả cho thấy, so với chỉ dùng K thuốc (Keytruda), phác đồ kết hợp đã kéo dài đáng kể thời gian sống không tái phát của bệnh nhân, đồng thời cũng ngăn chặn hiệu quả khối u lan rộng sang các cơ quan ở xa.
Đây là lần đầu tiên trong lịch sử loài người có một vắc-xin ung thư mRNA cá nhân hoá được “chạy thông” trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3—trong vài chục năm qua, lĩnh vực này gần như là một “lịch sử thử sai” thất bại lặp đi lặp lại, và vô số công ty dược lớn đã đổ bể.
Vì vậy, sự hưng phấn của thị trường hoàn toàn không phải là vô cớ.
“Đánh bại ung thư”? Còn rất xa
Nhưng nếu bạn nghĩ rằng Moderna đã đánh bại ung thư rồi thì có lẽ sẽ phải thất vọng.
Thứ nhất, nó chỉ là một loại ung thư. Hiện mới chỉ xác nhận thành công ở u ác tính—mà u ác tính lại chính là loại “khối u nóng” (hot tumor) nhạy cảm nhất với điều trị miễn dịch. Liệu có thể nhân rộng sang “khối u lạnh” như ung thư phổi hay ung thư tuyến tụy, nơi tế bào miễn dịch khó thâm nhập hơn hay không? Không ai biết—và đó mới là cuộc chiến thực sự khó khăn.
Thứ hai, đây là điều trị hỗ trợ, không phải chữa khỏi. Vắc-xin được dùng cho bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật, với mục tiêu giảm nguy cơ tái phát chứ không phải tiêu diệt trực tiếp khối u. Dữ liệu theo dõi 5 năm ở giai đoạn 2 cho thấy, ở nhóm điều trị kết hợp, nguy cơ tái phát hoặc tử vong giảm khoảng 49%—như vậy là đã rất tốt rồi, nhưng giữa “giảm nguy cơ” và “đột phá ung thư” còn cách cả một đại dương Thái Bình Dương.
Thứ ba, dữ liệu cốt lõi vẫn chưa được công bố đầy đủ. Hiện mới chỉ công bố “đạt điểm cuối”, các chỉ số quan trọng như tỷ lệ rủi ro (hazard ratio), khoảng tin cậy… vẫn chưa được tiết lộ; dữ liệu về thời gian sống thêm toàn bộ liên quan đến lợi ích dài hạn vẫn đang tiếp tục theo dõi.
Thứ tư, vẫn chưa được phê duyệt. CEO của Moderna cho biết, nhanh nhất phải đến năm 2027 thì mới có thể ra mắt (trên thị trường).
Ý nghĩa của nó là gì?
Bỏ qua những ảo tưởng “đánh bại ung thư”, giá trị thực sự của bước đột phá này lần này nằm ở chỗ: lần đầu tiên, nó dùng dữ liệu giai đoạn 3 vững chắc để chứng minh rằng—con đường vắc-xin ung thư mRNA là đi được.
Trước đây, “dấu mốc” của công nghệ mRNA là “công ty vắc-xin COVID-19”. Moderna vụt sáng tên tuổi trong giai đoạn cao điểm dịch bệnh, nhưng khi nhu cầu với COVID-19 suy giảm, giá cổ phiếu lại trượt dài đi xuống. Thị trường luôn đặt một câu hỏi: ngoài việc tiêm vắc-xin để phòng bệnh truyền nhiễm, công nghệ mRNA còn có thể làm gì khác?
Giờ đây, câu trả lời bắt đầu lộ diện. Loại vắc-xin này nhắm vào các đột biến gen duy nhất của khối u ở từng bệnh nhân để thiết kế “may đo”, mỗi liều có thể mã hoá tối đa 34 loại tân kháng nguyên khối u khác nhau. Sau khi đi vào cơ thể, nó huấn luyện hệ miễn dịch để truy sát chính xác các tế bào ung thư còn sót lại—thực sự là ý nghĩa “mỗi người một loại thuốc”.
Moderna cũng đang thúc đẩy 9 thử nghiệm giai đoạn 2 và 3 nhắm vào nhiều loại ung thư khác nhau như ung thư phổi, ung thư bàng quang, ung thư thận… Nếu thành công ở u ác tính có thể được nhân rộng sang nhiều loại ung thư hơn, thì không gian tưởng tượng cho “ngách” này sẽ là cực kỳ lớn.
Viết ở phần cuối
Bước đi của Moderna này là một cột mốc khi công nghệ mRNA chuyển từ điều trị bệnh truyền nhiễm sang điều trị ung thư, xứng đáng được ghi nhớ. Nhưng một cột mốc không phải là điểm kết thúc, càng không phải là lời tuyên bố rằng “ung thư đã bị đánh bại”.
Khoa học chưa bao giờ dựa vào những phép màu xảy ra một lần là xong, mà tiến lên từng bước, từng thử nghiệm một. Trong mức tăng trưởng 177% này có cả tiếng reo hò mừng cho đột phá, lẫn sự đặt cược cho tương lai—còn rốt cuộc cuối cùng có xứng đáng với sự kỳ vọng hay chỉ là một bong bóng, chúng ta vẫn cần thêm nhiều dữ liệu để trả lời.
Dù sao thì ít nhất, hướng đi là đúng.