Акции Rafael Holdings Inc Class B (Нью-Йорк:RFL) упали на 25% на предторговой сессии в среду после того, как компания сообщила о неудаче в клиническом испытании третьей фазы препарата Trappsol Cyclo для лечения болезни Ниманна-Пика типа C: исследование не достигло первичной конечной точки.
В исследовании TransportNPC, в котором приняли участие 94 пациента, было установлено, что Trappsol Cyclo не продемонстрировал статистически значимого результата по первичной конечной точке — изменению показателя по 4-доменной шкале клинической тяжести NPC на 96-й неделе. Препарат показал благоприятный терапевтический эффект по сравнению с плацебо, замедлив прогрессирование заболевания на 64%, однако результат не достиг статистической значимости: p-значение составило 0,19.
Вместе с тем заранее предусмотренный анализ в подгруппе пациентов, получавших сопутствующую терапию мигластатом и/или лейцином, — около 83% участников исследования — показал статистически значимый эффект. В этой подгруппе из 78 пациентов Trappsol Cyclo замедлил прогрессирование заболевания на 71% по сравнению с плацебо на 96-й неделе, при p-значении 0,046.
Препарат продемонстрировал хорошо переносимый профиль безопасности, соответствующий данным предыдущих исследований, без каких-либо новых сигналов безопасности. Нежелательные явления, связанные с лечением, были зафиксированы у 93,8% пациентов, получавших Trappsol Cyclo, по сравнению со 100% в группе плацебо. Серьёзные нежелательные явления, связанные с лечением, отмечались с сопоставимой частотой в обеих группах — 3,1% и 3,3% соответственно.
Rafael Holdings также провела отдельный анализ общей выживаемости, сравнив пациентов с младенческой формой болезни Ниманна-Пика, получавших Trappsol Cyclo, с подобранными внешними контрольными группами из Международного реестра болезни Ниманна-Пика. Анализ показал, что лечение было связано со снижением риска смертности на 85% по сравнению с контрольной группой.
На основании ранее проведённой встречи с FDA в рамках процедуры pre-NDA компания по-прежнему планирует подать заявку на регистрацию нового лекарственного препарата в четвёртом квартале 2026 года.