11月7日、スイスの製薬会社ノバルティスは、臨床試験で心臓発作、脳卒中、心血管疾患による死亡の減少が確認されなかったことを受け、動脈硬化性心血管疾患を対象とする開発中の心血管薬ペラカルセンの開発を中止すると発表した。新浪財経によると、7年間にわたる第III相Lp(a) HORIZON試験には8,322人の患者が参加。ペラカルセンはリポタンパク(a)、すなわちLp(a)を平均78％低下させたものの、患者のいずれのサブグループでも明確な心血管系の有益性は示されなかった。この研究は、遺伝的要因の影響を大きく受け、動脈硬化や血栓のリスク上昇と関連するリポタンパクであるLp(a)を標的とした、初の完了済み第III相心血管アウトカム試験だった。世界人口の約20％は、遺伝的にLp(a)値が高い。研究の筆頭著者で、クリーブランド・クリニックの心血管専門医であるスティーブン・ニッセン氏は、結果は「完全に中立的」だと述べ、この薬には有益性も有害性もなかったとした。ノバルティスは、ペラカルセンが石灰化大動脈弁狭窄症の進行を遅らせるかどうかを評価する中期段階の試験を1件継続する。この薬はかつて、大ヒット薬となる可能性があると見られ、年間売上高は数十億ドルに達すると予想されていたこともある。今回の試験結果は、Lp(a)を低下させて心血管イベントを予防する戦略に新たな課題を突きつけている。