أبرز النقاط
أجازت هيئة الغذاء والدواء (FDA) دواء Fayuvi من شركة Ultragenyx، وهو ما يمثل أول علاج يستهدف السبب الكامن وراء متلازمة سانفيلبّو النوع A
ارتفعت أسهم شركة Ultragenyx (RARE) بنسبة 13% لتصل إلى 14.50 دولارًا خلال جلسة التداول يوم الخميس، بعد هذا الإنجاز التنظيمي
يتم تقديم العلاج كعلاج جيني بجرعة واحدة عبر التسريب الوريدي، باستخدام ناقل فيروسي مُعدّ لاختراق حاجز الدم في الدماغ
أظهر المشاركون في التجربة الذين تلقوا Fayuvi تفوقًا بمقدار 23.5 نقطة في التقييمات المعرفية مقارنةً بمن لم يتلقوا العلاج
تمثل الموافقة العلاج الجيني الثاني لدى Ultragenyx الذي يحصل على التصريح التنظيمي، كما تشير إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء السادسة إجمالًا للشركة.
ارتفعت أسهم Ultragenyx (RARE) بنسبة 13% لتغلق عند 14.50 دولارًا يوم الخميس، بعد قرار إدارة الغذاء والدواء بالموافقة على Fayuvi، وهو علاج جيني رائد صُمم لعلاج متلازمة سانفيلّيبّو النوع A، وهو اضطراب وراثي مدمر يسبب تدهورًا عصبيًا تدريجيًا لدى مرضى الأطفال.
حتى الآن، لم تكن لدى الأسر المتأثرة بهذه الحالة أي خيارات لمعالجة المرض من مصدره. كان المتخصصون الطبيون يقتصرون على علاج الأعراض فقط عند ظهورها.
تتمثل آلية عمل Fayuvi في معالجة نقص حاسم في إنزيم sulfamidase. عندما لا يكون هذا الإنزيم موجودًا أو تكون كميته غير كافية، تتراكم مادة الهيباران سلفات—وهي مركب سكر معقد—داخل أنسجة الدماغ، مما يؤدي إلى تدمير خلوي مستمر وتدهور عصبي.
تتضمن عملية الإعطاء تسريبًا وريديًا واحدًا يتم توصيله مباشرة إلى جهاز المريض الدوري. يستند العلاج إلى AAV9، وهو فيروس مُعدّل وراثيًا صُمم لنقل المادة العلاجية بأمان عبر الحاجز الدموي الدماغي إلى الجهاز العصبي المركزي.
استند قرار التنظيم إلى أدلة سريرية امتدت حتى ثماني سنوات من مراقبة المرضى. كشفت البيانات أن الأطفال الذين تلقوا Fayuvi حققوا درجات تقييم معرفي أعلى بمقدار 23.5 نقطة مقارنةً بنظرائهم غير المتلقين للعلاج.
قاس العلماء أيضًا تراكيز الهيباران سلفات مباشرة داخل عينات السائل الدماغي الشوكي. أظهرت النتائج أن العلاج حافظ على استمرار خفض المادة الضارة لدى المرضى الذين تلقوا العلاج.
التصريح التنظيمي وإتاحة العلاج للمرضى
سيكون توزيع Fayuvi مقتصرًا على مراكز العلاج المؤهلة—وهي مرافق طبية متخصصة مجهزة ومعتمدة لتقديم علاجات العلاج الجيني. وتتوقع Ultragenyx إطلاق مورد إلكتروني خلال أيام لمساعدة العائلات على تحديد مواقع الإعطاء المعتمدة.
تتوقع الشركة التقنية الحيوية أن تبدأ عمليات شحن المنتج الأولي إلى هذه المراكز المعتمدة ضمن نافذة تمتد من 30 إلى 60 يومًا. ووفقًا لتقديرات الشركة، يعيش حاليًا ما يقارب 3,000 إلى 5,000 طفل في الأسواق القابلة للوصول مع متلازمة سانفيلِيبّو النوع A.
من دون تدخل، يعيش المرضى عادةً حتى حوالي سن 15 عامًا. وتبرز هذه الإحصائية المقلقة الأهمية الحيوية للاختراق التنظيمي يوم الخميس بالنسبة للعائلات التي تتعامل مع هذا التشخيص.
بنية التصنيع والمعالم الرئيسية للشركة
يتم إنتاج Fayuvi في موقعين مخصصين للتصنيع يقعان في ماساتشوستس وأوهايو. تهدف هذه الاستراتيجية المزدوجة للمواقع إلى ضمان توفر علاجي موثوق مع تبلور الطلب.
تمثل موافقة يوم الخميس العلاج الجيني الثاني في محفظة Ultragenyx الذي يحصل على تفويض بالسوق، وتُعد بمثابة وصول الشركة إلى ستة موافقات من إدارة الغذاء والدواء إجمالًا. وقد وسّعت المنظمة بشكل منهجي مسار علاجات الأمراض النادرة لديها خلال السنوات الأخيرة.
جاءت الموافقة التنظيمية بعد التقييم الشامل للأدلة السريرية الذي أجرته إدارة الغذاء والدواء، حيث قام الباحثون بمراقبة كل من النتائج المعرفية والمؤشرات البيوكيميائية طوال فترة الدراسة.
على الرغم من أن Ultragenyx لم تكشف بعد عن تسعير Fayuvi، فإن العلاجات الجينية ذات الجرعة الواحدة عادة ما تفرض أسعار قوائم مرتفعة بشكل كبير تعكس متطلبات تصنيعها المعقدة وصيغة الإعطاء مرة واحدة.
حصلت مراكز العلاج المؤهلة على القدرة على تقديم طلبات العلاج فورًا بعد إعلان موافقة يوم الخميس.
ظهر لأول مرة مقال: أسهم Ultragenyx (RARE) تقفز 13% بعد ضوء FDA الأخضر لعلاج جيني رائد من موقع Blockonomi.